Європейські регулятори зареєстрували генну терапію при важкому комбінованому імунодефіциті, пов'язаного з дефіцитом аденозиндеамінази (ADA-SCID), розроблену компанією GlaxoSmithKline у співпраці та італійськими вченими, повідомляє Reuters.

Індивідуальна терапія для педіатричного застосування, схвалена під торговим найменуванням Стримвеліс (Strimvelis). При проведенні Стримвеліс пацієнтові вводяться аутологічні гемопоетичні клітини CD34+, трансдуковані in vitro аденовектором, що експресує аденозиндеаміназу.

Детальніше