Розповсюдженість гемофілії у більшості європейських країн становить 13-18 випадків на 100 тис. чоловічого населення, або за даними ВООЗ та Всесвітньої Федерації Гемофілії 1:10 000 новонароджених хлопчиків. У всьому світі нараховується біля 350 тис. хворих на гемофілію. Станом на 01 грудня 2013 р. в Україні на диспансерному обліку, за даними регіонів, перебувало 2076 хворих дорослого віку на гемофілію та хворобу Віллебранда.
Гемофілія як найважча форма спадкових коагулопатій є не лише складною медичною проблемою, але має важливий соціальний аспект. Ця хвороба призводить до ранньої інвалідизації більшості хворих, переважно ще у дитячому віці. Серед спадкових коагулопатій основне місце займають гемофілія А і В, зумовлені дефіцитом факторів зсідання крові. Хворі діти переважно отримують традиційне лікування на вимогу, яке проте не спроможне призупинити прогресування гемофілічної артропатії, запобігти ускладненням, загрозливих для життя, смертності, пов’язаної із кровотечею, розвиткові інгібіторних антитіл та економічним наслідкам лікування ускладнень. Саме за таких умов 80-90 % дітей віком до 14 років стають інвалідами, а до 21-річного віку – 100 %. Окрім того, хворі на гемофілію відносяться до групи підвищеного ризику захворювання на СНІД, гепатити та інші інфекції трансфузійного генезу.
