Ситуація із забезпеченням препаратами для лікування й профілактики таких рідкісних захворювань, як дитяча гемофілія, фенілкетонурія та муковісцедоз наступна:
На сьогодні регіони забезпечені препаратами для профілактики дитячої гемофілії щонайменше на 1,5 місяці. Так, в наявності є понад 12,4 млн. одиниць факторів крові, у т.ч. VIII фактор та IX фактор (плазменні, рекомбінатні), фактор Вілєбранта та інші. Найменше забезпечені фактором ВіллаТ, оскільки він був закуплений тільки у грудні, його поставки мають відбутися протягом 180 днів (не пізніше червня 2015 року), але МОЗ України працює над тим, щоб даний лікарський засіб був доставлений якомога швидше. Найбільше запасів препаратів крові в НДСЛ «ОХМАТДИТ». Саме звідти відбувається їхній перерозподіл в разі потреби. Гострі потреби (травми, операції) для хворих на гемофілію дітей забезпечуються з місцевих бюджетів.
